尊龙凯时致力于推动自闭症研究的发展，面对自闭症谱系障碍（ASD）这一全球高达1%患病率的高度异质性神经发育疾病，其复杂的病理机制和有限的治疗手段给研究带来了极大挑战。传统的小鼠模型由于与人类在大脑结构、免疫系统与认知功能上的显著差异，难以全面反映ASD的核心病理特征。因此，灵赋生物与立博泰克共同推出了全球首个SHANK3和CHD8基因靶向突变的自闭症食蟹猴模型，填补了自闭症研究动物模型的空白，为药物研发提供了新的突破工具。

尊龙凯时选择非人灵长类动物的原因主要包括：一是其脑结构与行为非常接近人类，猴子的皮层和前额叶发育与人类更为相似，而啮齿类动物则缺乏复杂的皮层沟回结构。二是猴子丰富的社会互动和沟通能力，使我们能够通过观察其眼神交流和社交测试，更精准地评估ASD表型。

在SHANK3靶向猴模型方面，该模型利用CRISPR/Cas9技术针对SHANK3基因进行精确打靶，成功敲除了几乎所有SHANK3剪接变体，构建了全球首个SHANK3突变猴模型。此模型展示了明显的ASD样表型，包括社交互动障碍、焦虑行为的增加及葡萄糖代谢的降低。给予常见抗抑郁药氟西汀后，这些症状均得到了显著改善，首次证明了非人灵长类ASD模型的药物转译潜力。

对于CHD8靶向猴模型，该模型同样通过CRISPR/Cas9技术成功建立，揭秘了大头畸形的形成机制。研究表明，CHD8基因缺失的猴子在脑室下区的前体细胞显著增多，导致胶质细胞异常增生，而神经细胞数量保持正常。此发现可能为ASD患者大头畸形的潜在病理机制提供了新视角。

通过灵赋生物与立博泰克的合作，全新构建的SHANK3与CHD8基因编辑猴模型，为自闭症研究提供了生物医学领域的重要工具。两种基因突变猴的F1代模型现已开发完成，可用于药物评估等研究。核心技术平台“宫内注射技术与MRI引导下精细脑区立体定向注射技术”也为大动物模型研究开辟了新方案。

感谢您对尊龙凯时的关注，并欢迎有意合作的科研单位联系我们。通过不断创新和努力，我们期待为生命科学和生物医药研究贡献更多力量，实现“愿天下没有难治的疾病”的美好愿景。